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我国加速破解罕见病诊疗和用药保障之困
2023年03月01日 10:56 健康 来源:人民网 编辑:杨阳
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“肚大如鼓”的戈谢病,经常不自主抽搐的亨廷顿舞蹈症,一碰易碎的“瓷娃娃”……这些少见的病名背后,是罕见病患者求医问药的艰辛不易。

2023年2月28日,第16个国际罕见病日,今年的主题是“点亮你的生命色彩”。面对罕见病诊治的世界性难题,我国加速破解罕见病诊疗和用药保障之困。

发布国家罕见病医学中心设置标准;最新版国家医保药品目录新增7个罕见病用药……我国多部门通力合作,汇聚社会各界力量,不断探索罕见病防治诊疗工作的中国方案。

病难医?——制定目录、组建诊疗协作网

确诊难、缺少药、药价高,是当前罕见病诊治的三大难题。目前,全世界已知的罕见病超过7000种。

国家卫生健康委医政司委托中国罕见病联盟对近4万名全国罕见病诊疗协作网的医生开展调研,最新结果显示,近70%的医生知晓第一批罕见病目录,51%的医生开展过罕见病多学科诊疗协作。而就在4年前,超过七成医生并不了解罕见病的基础诊疗。

从完善顶层设计、推进“三医”联动到建立全国罕见病诊疗协作网;从发布罕见病目录,到最近成立中华医学会罕见病分会……我国不断提升全国罕见病诊疗水平。

2019年,国家卫生健康委遴选324家医院组建全国罕见病诊疗协作网,建立双向转诊、远程会诊机制。北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网的国家级牵头医院,深入开展疑难罕见病研究,在全国20余个城市组织开展培训,覆盖医生逾10万人次,提高了我国医务人员对罕见病的规范化诊疗能力。

“罕见病患者的痛揪着医者的心,必须加快提升对罕见病的规范化诊疗能力。”北京协和医院院长张抒扬说,在健康中国建设道路上,整合罕见病病例资源,推动科技创新成果转化,让罕见病被更多的人看见,让更多的社会力量汇聚起来,给他们关爱。

记者在采访中了解到,随着优质医疗资源辐射带动作用的发挥,越来越多的医疗群体加入罕见病诊疗队伍。陕西、宁夏、甘肃、青海、新疆等组成中国罕见病联盟西北协作网,帮助更多的患者在“家门口”实现诊疗。

罕见病大部分由遗传因素导致,从“生命起点”把好关,降低罕见病发生率至关重要。我国不断加大医疗卫生事业投入,完善出生缺陷防治体系,全国婚前保健机构、孕前优生健康检查机构已有4000多家。

医少药?——激励药物研发,加快审评审批

研究显示,在全世界范围内,只有不到5%的罕见病有药可治。无药可用,是全球罕见病患者面临的共同难题。

记者在调研中了解到,我国发布《医药工业发展规划指南》《“十四五”医药工业发展规划》等,引导企业加强研发治疗罕见病特效药物。同时,将罕见病药物纳入小品种药、短缺药管理,推动建立短缺药品供应保障联盟,充分发挥国家医药储备蓄水池作用。

“罕见病治疗是一项系统工程,涉及临床诊疗、药品供应保障等各个方面。加强罕见病药物研发是保障罕见病患者治疗的重要一环。”致力于罕见病药物研发的北海康成制药有限公司负责人表示,国内罕见病领域药物研发起步晚,但越来越多的企业介入这一研究领域。

针对罕见病“用药难”,我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。按照有关规定,对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。国家药监局已累计批准60余种罕见病用药上市,数量和速度快速提升。

完善短缺药品供应保障机制、规范推进国内少量急需药品临时进口、建立“全国公立医疗机构短缺药品信息直报系统”……国家卫生健康委药政司药品供应保障协调处负责人李波介绍,2022年,各级短缺药品行政管理部门核实并处置1200多种药品供应问题,为部分罕见病群体遭遇“断供”的急需药物如氯巴占等开辟绿色通道。

药无保?——发展多层次、多元化医疗保障体系

对于罕见病患者而言,医保目录的更迭,牵动人心。

今年年初,一款脊髓性肌萎缩症口服药——利司扑兰,通过谈判被纳入最新版国家医保药品目录,这意味着,除了“天价救命药”诺西那生钠注射液已进入医保外,此类疾病患者实现了“有药可选”。

这是让罕见病患者振奋的好消息。今年已新增7个罕见病用药进医保。5年来,医保目录内药品数量新增618个,其中包括22个罕见病用药。

国家自然科学基金委为罕见病设立专项,科技部批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室,罕见病研究杂志创刊,中国红十字基金会罕见病共助基金发布,国家卫健委印发国家罕见病医学中心设置标准……罕见病防治与保障工作驶入快车道,给更多患者带去希望。

“走小步不停步。罕见病诊疗方案的每一次推进,都是为了让更多的患者得到救治。这是健康中国建设的题中应有之义,也是弱有所扶、践行生命至上的生动写照。”中国罕见病联盟执行理事长李林康说。

国家卫生健康委有关负责人表示,为更好解决罕见病“诊断难、治疗难、费用高”难题,需要全社会形成合力,进一步完善罕见病医疗保障体系,持续加强医疗、医保、医药“三医”联动,做好药品供应保障等工作。


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关键字:罕见病
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